5月7日の「アサザイ 今日の1社」は、Chordia Therapeutics（190A・東証グロース市場）を放送しました。

今回は、代表取締役　三宅　洋 様にお越しいただき、事業内容や今後の成長戦略等についてお話を伺いました。

井上哲男より取材後記が届いております。ぜひご覧ください。

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取材後記

Chordia Therapeutics（190A）ラジオNIKKEIにて収録

お相手は、代表取締役の　三宅　洋（みやけ　ひろし）様

「rogocekib」

　昨年2024年6月に東証グロース市場に上場した、がん領域の研究開発に特化したバイオベンチャーの企業で、その沿革は2017年10月に設立し、その翌月、武田薬品工業から4プログラムの全世界での独占的実施権を獲得したことに始まる。

　その武田薬品工業から引き継いだ４つのライセンスとノウハウを活用し、ファーストインクラスの抗がん薬を開発しているのだが、ファーストインクラスとは、新規性・有用性が高く、従来の治療体系を大幅に変える画期的医薬品のことを指す。

　具体的にどのような抗がん薬の領域で研究開発をされているのかであるが、がん細胞が正常細胞と比べてどのように異なるのかという点をホールマークと呼ぶが、これまで、免疫ストレス、代謝ストレス、DNA損傷ストレス、酸化ストレスなど認識されていたホールマークに加えて、新たに見出された「RNA制御ストレス」というホールマークに着眼した抗がん薬の領域である。

　この「RNA制御ストレス」を説明すると、RNA（リボ核酸）は、DNA（デオキシリボ核酸）と並んで遺伝物質である核酸の一種であり、タンパク質の合成に関わっているが、がん細胞ではRNAを生成する複数の過程が乱れ、正常細胞に比べてがん細胞では過剰に負荷がかかっている状態となっているという。

　同社の研究開発は、その異常RNAをさらに生成、蓄積させることでがん細胞に追加の負荷をかけて死に至らしめるという科学的なコンセプトに基づいている。

　このRNA制御ストレスに注目した低分子医薬品の研究開発分野において、同社はリーディングカンパニーとなることを目指しているのだ。

　リードパイプラインは「CTX-712」、一般名称「rogocekib」。

　急性骨髄性白血病(AML)、骨髄異形成症候群(MDS)、卵巣がん、その他固形がん向けの抗がん薬であるこの「rogocekib」は、日本で第１相試験が終了し、米国では第1/2相試験中である。この薬については、現時点で同社は、日本国内においては、自社開発・販売をオプションとして想定している。

　また、そのほかでは、固形がん向けCDK12阻害薬である「CTX-439」が前臨床試験終了済みで、固形がん、血液がん向けGCN2阻害薬が前臨床試験中、同じく固形がん、血液がん向けの現在標的を非公開としている化合物が前臨床試験中となっている。

　リードパイプラインである「rogocekib」に、今年1月に嬉しい知らせがあった。

　それは、米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ指定(ODD = Orphan Drug Designation)を受けたのである。

　希少疾病用医薬品指定であるODDを受けると、「承認時申請手数料の免除」、「承認後最長７年間のデータ保護」、「税制優遇」などの大きなメリットがある。このことが、再発難治性の急性骨髄性白血病（AML）における「rogocekib」の将来的なパイプライン価値の最大化（含む導出価値）へ大きく貢献することが期待される。

　アンメットメディカルニーズに立ち向かっている日本のバイオベンチャーの全ての進捗が期待通りに進んでいるわけではない。だがそれは海外も同じことである。いろいろな苦難を超え、スプライシングを変化させるというオリジナルな視点に立った研究が、「日本発」、「世界初」の抗がん薬を世に送り出すことに期待したい。

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取材後記は以上です。いかがでしたか。

本日の放送はPodcast配信にて早速アップされております。

それでは来週もお楽しみに！

（関連ウェブ）

■Chordia Therapeutics　IRサイト　https://www.chordiatherapeutics.com/ja/ir.html

代表取締役　三宅　洋 様と